Menu
Veelbelovende medicijnen sneller bij patiënt

Veelbelovende medicijnen sneller bij patiënt

Voormalig CBG-directeur Andre Broekmans heeft een missie: samen met patiënten, bedrijven en autoriteiten medicijnen sneller beschikbaar maken voor de patiënt. ‘Het visioen dat ik heb, is dat patiënten over vijf jaar daadwerkelijk nieuwe medicijnen gebruiken via adaptive pathways.’

Andre Broekmans kent de genees-middelensector als zijn broekzak. Tien jaar lang gaf hij als algemeen directeur leiding aan het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Nu is hij directeur bij de non-profit organisatie Lygature, die via publiek-private samenwerking ontwikkeling van innovatieve genees-middelen wil stimuleren. Patiënten moeten hier de vruchten van plukken. 

Doorbraakgeneesmiddelen

Vanuit Lygature coördineert Broekmans het ADAPT SMART programma, een Europees consortium van geneesmiddelenbedrijven, geneesmiddelenautoriteiten, patiëntorganisaties, onderzoekers en payers, de instanties die zich bezighouden met de vergoeding van medicijnen. Gezamenlijk doel: nieuwe doorbraakgeneesmiddelen via adaptive pathways zo snel mogelijk bij de patiënt brengen.

Wat is adaptive pathways?

Adaptive pathways (‘aangepaste paden’) is een aanpak van de European Medicines Agency (EMA) om kleine patiëntgroepen, onder strikte voorwaarden, toegang te geven tot nieuwe geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd. Voor patiënten is dit belangrijk, omdat zij zo sneller nieuwe medicijnen kunnen gebruiken en niet hoeven wachten op de uitkomst van registratieprocedures, die vaak lang duren. Kenmerk van adaptive pathways is dat het geneesmiddel stapje voor stapje wordt ontwikkeld én goedgekeurd. De balans tussen werking en bijwerkingen van een medicijn moet hierbij voor iedere stap positief zijn. Adaptive pathways kan vooral van betekenis zijn voor behandelingen waaraan grote behoefte is, bijvoorbeeld voor een levensbedreigende ziekte waarvan het moeilijk is om via de huidige traditionele route data te verzamelen.

Duidelijke meerwaarde

‘Alleen nieuwe, bijzondere middelen met duidelijke meerwaarde komen  in aanmerking’, zegt Broekmans. ‘Dus niet de zoveelste cholesterol- of bloeddrukverlager, maar middelen die een wezenlijke bijdrage leveren aan de behandeling van ziektebeelden als Alzheimer, spierziekte ALS of het Zika-virus.’ Ook moet het medicijn uitzicht bieden op een echte doorbraak en zullen patiënten actief meewerken aan het verzamelen van de bevindingen over het middel. ‘Zo kunnen we doorlopend bijsluiters up to date houden en waar nodig aanvullend onderzoek doen’, aldus de Lygature-voorman.

Gezamenlijk

Hij denkt dat niet alleen de gezondheid van patiënten baat heeft bij adaptive pathways, maar dat de aanpak ook bijdraagt aan het betaalbaar houden van innovatieve geneesmiddelen. ‘Als bedrijven al in de vroege ontwikkelfase een knoop kunnen doorhakken over het afkappen of juist voortzetten van het onderzoek, kan dit een hoop kosten besparen.’ 
Wat hierin ook meehelpt, is dat nieuwe medicijnen steeds vaker op maat beschikbaar komen. Broekmans juicht deze ontwikkeling toe. ‘We zijn elk jaar beter in staat om de juiste patiënt te selecteren bij wie medicijnen aanslaan. Een volgende stap is dat patiënten en bedrijven veel meer gezamenlijk optrekken bij het ontwikkelen van geneesmiddelen.’ 

'Goed samenwerken en vertrouwen opbouwen.' 

Bittere noodzaak

Dit gezamenlijk optrekken past bij het inzicht dat zowel patiënten als bedrijven kunnen profiteren van adaptive pathways. Broekmans: ‘Het is tijd voor een nieuw model, want het huidige werkt niet meer. Dat een ontwikkelaar met de verdiensten van één succesvol middel de onderzoekskosten van alle geflopte medicijnen moet terugverdienen, is ridicuul. Het moet juist precies andersom: dus niet langer aan de eindstreep van het onderzoek bedenken hoe de gedane investeringen kunnen worden terugverdiend, maar juist in de vroege ontwikkelfase goed rekening houden met de behoeften van alle stakeholders, waaronder patiënten.’ Doordat er minder onderzoeken en investeringen nodig zijn, zouden patiënten sneller innovatieve geneesmiddelen kunnen gebruiken. 

Visioen

Zover is het nu nog niet. Het weerhoudt Andre Broekmans er niet van om te dromen over de toekomst. De komende tijd wil hij samen met patiënten, bedrijven en autoriteiten nieuwe stappen zetten: ‘Het visioen dat ik heb is dat patiënten over vijf jaar daadwerkelijk nieuwe medicijnen gebruiken via adaptive pathways. Nu is de tijd om te bouwen en ervaring op te doen, zodat we straks gezamenlijk een volgende stap kunnen zetten. Goed samenwerken en vertrouwen opbouwen, dat is op dit moment het belangrijkste wat telt.’